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Ferrer执行长Mario Rovirosa表示：「我们很高兴FNP-223治疗PSP获得FDA快速通道认定。秉承‘以商业力量推动社会正义’的宗旨，我们致力于尽快推进这一有前景的疗法以嘉惠尽可能多的病患。」
快速通道认定是药物开发过程中的重要里程碑。该计画允许与FDA更频繁地召开会议，以讨论药物开发进程，若满足相关标准，还可获得加快核准和优先审评资格。
Ferrer品质、法规和药品安全监视长Marta Parmar表示：「这一认定彰显了加快FNP-223开发和审评的重要性，以解决这种罕见且致命疾病病患的关键未满足需求。」
进行性核上性麻痹病患的症状包括说话困难、平衡失调、步态改变和认知问题2-4。PSP的患病率约为每10万人5例，主要影响60岁以上人群3。该疾病的病因被认为与大脑特定区域tau蛋白的异常累积有关，进而导致神经退化性疾病3,4。临床前模型显示，FNP-223可防止神经元中tau蛋白的异常累积5。Ferrer目前的目标是证明该分子在PSP病患中的安全性和有效性。
Ferrer科学长Oscar Pérez也表达了他的欣喜之情：「获得快速通道认定是我们为PSP提供变革性治疗之路上的重要里程碑。我们期待推进自身研究，并希望尽早为患有这种挑战性疾病的病患提供新的治疗选择。」
关于FNP-223
FNP-223是一种新型口服化学化合物，做为O-GlcNAcase (OGA)酶的可逆性底物竞争性抑制剂发挥作用5。从机制上讲，FNP-223会与OGA酶的活性位点结合。因此，该抑制剂可阻止底物进入催化口袋，从而抑制天然靶蛋白（如tau蛋白）的O-GlcNAc修饰被移除。抑制O-GlcNAcase预计会导致O-GlcNAcylated（糖基化）tau蛋白快速增加，最终在一定时间内减少做为神经原纤维缠结(NFT)的异常聚集tau蛋白5。
参考文献：
1. ClinicalTrials.gov。一项评估FNP-223（口服制剂）延缓进行性核上性麻痹(PSP)疾病恶化的疗效、安全性和药物动力学的随机、双盲、安慰剂对照第2期研究(PROSPER)。ClinicalTrials.gov [互联网]。网址：https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06355531。
2. Coughlin DG、Litvan I。进行性核上性麻痹：诊断和管理进展。《巴金森氏症相关障碍》。2020年4月；73:105-116。doi: 10.1016/j.parkreldis.2020.04.014。2020年5月25日线上发表。
3. Agarwal S、Gilbert R。进行性核上性麻痹。StatPearls [互联网]。佛罗里达州特雷热岛：StatPearls Publishing；2024年。网址：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK526098/。
4. Rowe JB、Holland N、Rittman T。进行性核上性麻痹：诊断与管理。《实用神经病学》。2021年；21(5):376-383。doi: 10.1136/practneurol-2020-002794。
5. Permanne B、Sand A、Ousson S、Nény M、Hantson J、Schubert R等。D. O-GlcNAcase抑制剂ASN90是用于Tau和α-突触核蛋白病的多模式候选药物。《美国化学学会化学生神经科学》。2022年4月20日；13(8):1296-1314。doi: 10.1021/acschemneuro.2c00057。
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