海外New Things | 賽諾菲首付款2500萬美元,與Scribe合作開發CAR-NK療法

.. 文 | 李海

9月27日,賽諾菲宣布正與ScribeTherapeutics合作,利用其CRISPR技術,研發基於Natural Killer的細胞療法,Natural Killer是一種具有抗癌能力的免疫細胞。賽諾菲向Scribe公司支付了2500萬美元首付款,以開始合作協議。

Scribe是一家由CRISPR技術先驅Jennifer Doudna(2020年諾貝爾化學獎得主)參與創立的企業。CRISPR最初的開發使用了Cas9切割酶,而位於加州阿拉米達的平台由基於CasX的基因編輯和傳遞工具組成,這是一種在Doudna實驗室發現的蛋白質。CasX體積較小,這使得它更適合體內基因編輯應用,這是這家初創公司內部研究的重點。

賽諾菲將把Scribe技術應用於體外NK細胞治療。根據9月27日宣布的財務費用條款,這家製藥巨頭將提前支付2,500萬美元,根據開發與商業進展,里程碑款項高達10億美元;Scribe還將從共同銷售的上市產品中獲得基因編輯工具使用費。

NK細胞是一種具有腫瘤殺傷酶的免疫細胞,通過靶向癌細胞來發揮效用,並且已被應用在許多腫瘤類型上。兩年前,賽諾菲授權了一種由Kiadis製藥公司進行臨床前開發的現貨型CAR-NK療法,當時的既定目標是將該藥物與治療多發性骨髓瘤的抗體藥物進行配對。

在授權協議宣布幾個月後,賽諾菲同意以3.08億歐元現金直接收購Kiadis。賽諾菲表示,Kiadis的NK細胞療法將作為獨立的治療方法與該製藥巨頭的藥物共同開發。賽諾菲的研發管線目前列出了來自Kiadis臨床階段NK項目: SAR445419。這種現貨型細胞療法正在開展針對急性骨髓性白血病的1期測試。

進行NK細胞研究的公司正致力於將細胞治療應用於實體腫瘤。第一種基於設計患者自身的T細胞的細胞療法,到目前為止只對血癌有效。賽諾菲的全球研究主管和首席科學官Frank Nestle在一份聲明中宣稱,該公司認為NK細胞在實體腫瘤和血液癌中都有應用。 「與Scribe的合作補充了我們在NK細胞治療譜研究上的堅實成果。當我們的科學家力圖提供現有的NK細胞療法和新穎的結合方式來改進第一代細胞療法時,這些合作也提供了設計CRISPR技術的獨特機會。」

Scribe在2020年低調地出現,獲得了2000萬美元的A輪融資。去年,Scribe完成了1億美元的B輪融資,為其技術平台進一步開發提供資金,推進基於CRISPR技術的神經退行性疾病治療的研發管線。該生物技術公司的神經科學工作促成了之前與Biogen的研究合作關係。該研究專註於開發基於CRISPR技術的肌萎縮性側索硬化症療法。今年5月,兩家公司宣布,Biogen已行使其選擇權,將合作範圍擴大到基因治療中的另一個疾病目標。該目標沒有被披露。

編輯 | 海若鏡


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